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参考消息 世界第一例基因治疗手术完成!

据bbc报道,一位来自牛津的妇女珍妮特成为世界上第一个接受基因治疗的人,试图治好最常见的失明。为了避免更多细胞死亡,外科医生在珍妮特的眼睛后部注射了一种合成基因。这是针对年龄相关性黄斑变性(amd)潜在遗传原因的第一种治疗方法。在英国,大约60万人受到amd的影响,其中大多数严重视力受损。

珍妮特上个月在牛津眼进行了局部麻醉治疗,她告诉bbc新闻记者:“我发现很难用左眼辨认出我的脸,因为我的中央视力很模糊—如果这种治疗方法能阻止这种情况恶化,那就太令人惊喜了。”一位叫罗伯特的牛津大学的眼科教授,对英国广播公司新闻说:“尽早进行基因治疗,可以保住即将失明的患者的视力,这将成为眼科的一个巨大突破,让我们拭目以待。

到底什么是amd呢?黄斑是视网膜的一部分,负责中枢视觉和精细细节。在年龄相关的黄斑变性中,视网膜细胞死亡而不更新。患amd的风险随着年龄的增长而增加。大多数受影响的患者,包括本次试验中的所有患者,都患有所谓的“干性amd”,其视力下降是渐进的,可能需要很多年的时间。湿性amd会突然出现并导致快速视力丧失,但如果很快被发现,可以进行治疗。那么基因治疗是如何工作的呢?随着一些人年龄的增长,负责眼睛自然防御的基因开始失灵,并开始破坏黄斑细胞,导致视力下降。这时,在眼睛的后部注射一种含有合成基因的无害病毒,病毒感染视网膜细胞并释放基因。这使得眼睛能够制造出一种蛋白质来阻止细胞死亡,从而保持黄斑的健康。